La FDA accorde le statut de médicament orphelin au pegrizéprument d'OSE Immunotherapeutics

OSE Immunotherapeutics a annoncé que son partenaire, Veloxis Pharmaceuticals, a franchi une étape réglementaire majeure. La FDA (Food and Drug Administration) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin au pegrizéprument (VEL-101), destiné à prévenir le rejet de greffe chez les patients transplantés hépatiques. Ce fragment d'anticorps, initialement développé par OSE, a fait l'objet d'une licence accordée à Veloxis en 2021. Veloxis supervisera son développement et sa commercialisation.

Le statut de médicament orphelin souligne un besoin criant en matière de transplantation d'organes solides, un point mis en avant par Sonya Montgomery, directrice du développement chez OSE. Cette désignation vise à encourager les traitements innovants pour les maladies rares, qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis, en offrant des incitations aux entreprises pharmaceutiques.