Le Rusfertide de Protagonist Therapeutics reçoit la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA

Protagonist Therapeutics a annoncé que la FDA américaine avait accordé la désignation de « thérapie révolutionnaire » au rusfertide pour le traitement de l'érythrocytose chez les patients atteints de polyglobulie essentielle (PV). Cette désignation fait suite à ses précédentes désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée, offrant de multiples avantages en termes de développement. La société prévoit de déposer une demande de nouveau médicament au quatrième trimestre 2025.

Les résultats positifs à 32 semaines de l'étude de phase 3 VERIFY ont confirmé la désignation de percée thérapeutique. Ces conclusions ont été présentées lors du congrès annuel 2025 de l'ASCO. Selon son PDG, Dinesh V. Patel, le rusfertide présente le potentiel de surpasser les traitements actuels par phlébotomie. Le médecin-chef, Arturo Molina, a souligné son efficacité dans le contrôle de l'hématocrite et la réduction de la dépendance à la phlébotomie.