Theranexus et BBDF révèlent des résultats prometteurs pour le Batten-1

Theranexus et la Fondation Beyond Batten Disease ont annoncé des résultats encourageants pour le Batten-1 dans le traitement de la maladie de Batten CLN3. L'étude a comparé l'évolution de l'acuité visuelle chez 11 patients traités par Batten-1 et 22 patients non traités. Les résultats montrent une préservation notable de la vision chez les patients sous Batten-1. Ceci appuie les données positives de l'étude de phase 1/2.

Les données soulignent le potentiel du miglustat pour répondre à un besoin médical dans la maladie de Batten. Ces résultats constituent une base solide pour les essais cliniques futurs. L'engagement des patients et des professionnels a été crucial pour démontrer l'efficacité potentielle du traitement.